近日，克利夫蘭醫(yī)學(xué)中心（Cleveland Clinic）宣布了2021年十大醫(yī)學(xué)創(chuàng)新，為其“2020年醫(yī)療創(chuàng)新峰會(huì)”劃上圓滿的句號(hào)。事實(shí)上，每年在醫(yī)療創(chuàng)新峰會(huì)快要結(jié)束的時(shí)候，克利夫蘭診所都會(huì)公布下一年可能會(huì)影響世界的醫(yī)療創(chuàng)新名單，這一傳統(tǒng)已經(jīng)延續(xù)了18年。
今年，一種針對(duì)血液疾病的新興基因療法、用于囊性纖維化的新型藥物、愈加繁榮的遠(yuǎn)程醫(yī)療等10項(xiàng)醫(yī)療創(chuàng)新榮登榜單。按照預(yù)期的重要性，以下為2021年十大醫(yī)學(xué)創(chuàng)新名單：
1. 血紅蛋白病的基因治療
血紅蛋白病是一種會(huì)影響血紅蛋白分子的結(jié)構(gòu)或產(chǎn)生的遺傳性疾病，而血紅蛋白分子扮演著在血液中輸送氧氣的重要作用。最常見(jiàn)的血紅蛋白病包括鐮狀細(xì)胞病和地中海貧血，每年累及全球33萬(wàn)名兒童和超10萬(wàn)名鐮狀細(xì)胞病患者。
最新研究帶來(lái)了一種實(shí)驗(yàn)性基因療法，能夠讓患有這種疾病的人具有制造功能性血紅蛋白分子的潛在能力，防止相關(guān)并發(fā)癥。
2. 原發(fā)性多發(fā)性硬化癥新藥
多發(fā)性硬化癥（MS）是最常見(jiàn)的一種中樞神經(jīng)脫髓鞘疾病。免疫系統(tǒng)會(huì)攻擊覆蓋神經(jīng)纖維的脂肪保護(hù)性髓鞘，從而導(dǎo)致大腦與身體其他部位之間的通訊問(wèn)題，導(dǎo)致其脫髓鞘的自身免疫病。其中約15％的MS患者患有原發(fā)性進(jìn)行性疾病。
羅氏制藥研發(fā)的奧瑞珠單抗（Ocrelizumab）是FDA批準(zhǔn)的一種新的具有新靶標(biāo)的治療性單克隆抗體，也是目前首個(gè)及唯一針對(duì)原發(fā)性進(jìn)展期MS患者的治療藥物。
3. 智能手機(jī)連接的起搏器設(shè)備
傳統(tǒng)上，心臟起搏器和除顫器的遠(yuǎn)程監(jiān)控是通過(guò)床邊控制臺(tái)進(jìn)行的，并將有關(guān)數(shù)據(jù)傳輸給醫(yī)生。由于很多人對(duì)這種設(shè)備及其功能缺乏了解，因此遠(yuǎn)程監(jiān)控的依從性不佳。而與智能手機(jī)、平板電腦相連的起搏器設(shè)備能夠無(wú)縫進(jìn)入患者生活，進(jìn)行安全而直接的通訊，使醫(yī)生能夠更好地追蹤患者的情況。
4. 囊性纖維化的新藥
囊性纖維化（CF）是一種遺傳性外分泌腺疾病，主要影響胃腸道和呼吸系統(tǒng)。這種疾病是由有缺陷的囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)劑（CFTR）蛋白引起的，而一類被稱為CFTR調(diào)節(jié)劑的藥物可糾正蛋白質(zhì)的作用，但此前開(kāi)發(fā)的藥物僅對(duì)部分人有效。
2019年10月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Vertex Pharmaceuticals公司的組合療法Trikafta，這種CFTR調(diào)節(jié)劑和氯通道開(kāi)放劑的固定劑量聯(lián)合藥物可緩解具有最常見(jiàn)CF基因突變（F508 del）的患者病情，這類突變預(yù)計(jì)占總患者人數(shù)的90％。
5. 通用丙型肝炎治療
丙型肝炎被美國(guó)疾病預(yù)防控制中心（CDC）列為“無(wú)聲的流行病”，發(fā)現(xiàn)該疾病的三位科學(xué)家不久前獲得了諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。感染丙型肝炎病毒可導(dǎo)致肝衰竭、肝硬化和肝癌等嚴(yán)重的健康問(wèn)題。但由于沒(méi)有針對(duì)該病毒的疫苗，患者只能使用藥物治療，問(wèn)題在于許多藥物要么存在明顯副作用，要么僅對(duì)部分患者有效。
2016年，首款丙肝藥物Epclusa獲批上市，大大改善了丙型肝炎的治療。該藥物可有效抑制在丙肝病毒RNA復(fù)制中起關(guān)鍵作用的蛋白質(zhì)，覆蓋六種基因型丙型肝炎，有效率超過(guò)90%。
6 . Bubble CPAP提高早產(chǎn)兒的肺功能
早產(chǎn)兒通常需要包括特殊護(hù)理。對(duì)于那些患有嬰兒呼吸窘迫綜合征（IRDS）的嬰兒，醫(yī)生通常會(huì)在機(jī)械通氣期間給其服用表面活性劑，但是這會(huì)使早產(chǎn)兒遭受長(zhǎng)期肺部損害，并導(dǎo)致慢性肺部疾病的發(fā)展。
嬰兒正壓呼吸治療系統(tǒng)（b-CPAP）是一種非侵入性通氣策略，能夠向新生兒提供持續(xù)的氣道正壓，幫助他們?cè)诤魵馄陂g保持肺部容積，可在長(zhǎng)期使用時(shí)最大程度地減少早產(chǎn)兒的身體創(chuàng)傷并刺激肺部生長(zhǎng)。
7. 創(chuàng)新實(shí)踐和新政策催增遠(yuǎn)程醫(yī)療服務(wù)
在新冠肺炎大流行期間，遠(yuǎn)程醫(yī)療得到廣泛的應(yīng)用。得益于創(chuàng)新實(shí)踐和政策的變革，越來(lái)越多的虛擬護(hù)理模式和遠(yuǎn)程醫(yī)療得以實(shí)現(xiàn)，醫(yī)療服務(wù)的速度加快，同時(shí)醫(yī)療工作者和社區(qū)工作者的安全得到保障。這些變化為遠(yuǎn)程醫(yī)療打開(kāi)了閘門(mén)，推動(dòng)遠(yuǎn)程醫(yī)療的進(jìn)一步拓寬其道路。
8. 真空誘導(dǎo)的子宮填塞器用于產(chǎn)后出血
產(chǎn)后出血是孕婦分娩后的可怕并發(fā)癥，患者可能需要服用具有危險(xiǎn)副作用的藥物，經(jīng)歷長(zhǎng)期不適的手術(shù)，甚至是在緊急情況下切除子宮、失去生育能力。大約1%到5%的分娩孕婦可能面臨產(chǎn)后出血的情況。
此前，使用氣囊設(shè)備壓縮出血部位是一種常用的非手術(shù)干預(yù)，不過(guò)最新的由真空誘導(dǎo)的子宮壓塞器利用宮內(nèi)產(chǎn)生的負(fù)壓使出血腔塌陷，比球囊壓迫更具生理性，為應(yīng)對(duì)產(chǎn)后并發(fā)癥提供了另一種微創(chuàng)手段，可以惠及更多患者。
9.前列腺癌的PARP抑制劑
前列腺癌是常見(jiàn)的一種男性癌癥，大約有九分之一的人一生中將被診斷出患有前列腺癌。用于癌癥治療的藥理抑制劑PARP抑制劑，可以阻止腫瘤細(xì)胞修復(fù)受損的DNA，從而增加腫瘤細(xì)胞死亡，尤其是那些有修復(fù)機(jī)制缺陷的腫瘤。兩種在女性癌癥中展現(xiàn)出療效的PARP抑制劑Rucaparib和Olaparib，已被證明可以延遲男性前列腺癌的進(jìn)展，并在今年5月被批準(zhǔn)用于前列腺癌。
10. 預(yù)防偏頭痛的免疫藥
偏頭痛是臨床最常見(jiàn)的原發(fā)性頭痛類型。一直以來(lái)，人們都在使用諸如血壓藥物、抗抑郁藥、抗癲癇藥和肉毒桿菌毒素注射液等多功能藥物來(lái)預(yù)防偏頭痛，但由于不是專門(mén)針對(duì)偏頭痛的藥物，因此這些手段療效欠佳。
2018年，一種預(yù)防偏頭痛的新藥物問(wèn)世，通過(guò)阻斷降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）分子的活性而發(fā)揮作用，該分子在偏頭痛期間會(huì)突增。2020年2月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了首個(gè)預(yù)防偏頭痛的靜脈用藥eptinezumabVyepti（eptinezumab-jjmr），用于成人偏頭痛的預(yù)防性治療。這些新藥正在幫助無(wú)數(shù)患者恢復(fù)正常生活和工作。
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參考資料：
[1]https://newsroom.clevelandclinic.org/2020/10/06/cleveland-clinic-unveils-top-10-medical-innovations-for-2021/
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